大型医药企业想让政府支持它们研发罕见病治疗方法。国际制药商协会联合会（IFPMA）本周发布一份报告描述了增加罕见病研发的政策重点。

很少有人会遭遇罕见病。当前已被确认的罕见病数量在5000和8000之间。2月28日被称为国际罕见病日。

IFPMA发布一份名为《罕见病：开创人人共享的未来》的报告。IFPMA在新闻发布会上说，该报告是“理解研发、临床试验、诊断和获取治疗等领域存在的重大挑战的新资源”。

报告称，“习惯上，罕见病治疗方式的研发都因为支持常见病而被忽略了。但过去的20年里，公共政策显著提高了我们对于许多罕见病和有效治疗方案的理解。”

报告称，罕见病对研发和临床开发构成了特殊的挑战。报告称，这其中的原因在于罕见病患者数量少，许多罕见病的流行病数据有限，而且罕见病研发的流程比常见病更具挑战性且周期更长。

报告提供了一套政策目标，例如持续加大研发投入，“通过政治承诺推动罕见病的研究、创新和制定相关政策，增加合作性研究以促进对所有罕见病的科学理解”。

IFPMA还呼吁要实现诊断、治疗和护理的可持续获取，完善治疗罕见病的劳动力和基础设施，以及加强能促进孤儿药获取的立法。

另外，欧洲医药企业家联盟（EUCOPE）呼吁增加合作以开发罕见病的治疗方案。EUCOPE在新闻发布会上称，尽管《欧洲孤儿医疗产品管理条例》（European Regulation on Orphan Medicinal Products）在鼓励研发罕见病新治疗方法方面获得了成功，但欧盟成员国在这些新治疗方法的获取上却情况各异。（编译自ip-watch.org）