澳大利亚药品管理局（TGA）已开始就重新调整处方药用途的问题向公众征询意见，以更好地了解影响药品申办方（sponsor）关于是否扩大现有药物适应症范围的决策的激励因素和潜在障碍。TGA特别感兴趣的是，能否将现有药物用于罕见疾病或商业利润较低的适应症，或用于在澳大利亚或其他地方未写入药品说明书中但已在临床实践中接受的新适应症。

在征询文件中，TGA提出了具有深远影响的改革方案，这些方案可能会在申办方申请纳入新适应症时大大减轻其监管负担，改善相关国际监管和报销审批程序的信息共享和获取，以及实现对澳大利亚药品使用数据的开放获取。

重新调整用途和“标签外”用途

重新调整用途，也称为第二医学用途，即将已知药物用于新的治疗目的。重新调整用途是药物研发中较有前景的领域，并且在过去的10年中一直是各种药物（特别是化疗药物）发展活跃的领域。

对现有药物的研究是近期重新调整用途最显著的例子之一，例如氯喹和羟氯喹（均为抗疟疾药物）、瑞德昔韦（用于治疗埃博拉病毒的抗病毒药）和托珠单抗（用于治疗风湿病的单克隆抗体）和可能作为新冠病毒治疗药物的许多其他现有药物。

重新调整用途具有重要的优势，即可以降低将新疗法推向市场的总体成本，并扩大澳大利亚处方药医生和患者的用药范围，因为重新调整用途的候选药物的安全性和药代动力学特征已经根据其原始适应症进行了测试和确定。

近年来，TGA与创新申办方合作，使他们能够根据同行评审的文献而不是临床数据提交资料，以在澳大利亚医疗用品注册簿（ARTG）上注册现有药物的新适应症。反过来，纳入澳大利亚药品福利计划（PBS）的新适应症的治疗费用也可以报销。

例如，TGA与他莫昔芬（1970年代以来临床上使用的著名乳腺癌激素治疗药物）的申办方合作，提交了一份基于文献的新适应症（高危女性乳腺癌预防）申请。这是澳大利亚和国际临床护理指南所支持的“标签外”用途。

但是，即使存在广泛且受到临床支持的“标签外”用途，TGA也不能强迫申办方为不符合其商业目标的新适应症寻求ARTG注册。因此，商业需求是利润较低的第二医疗用途适应症进行注册和获得补贴的主要障碍之一。

促进和鼓励重新调整药物用途的拟议方案

TGA提供了三个主要方案，以鼓励ARTG监管和PBS报销重新调整用途的药物，具体如下：

方案1——减轻监管负担

•为重新调整用途的药物制定并提供具体的监管支持和指导，包括临床试验设计和科学建议；

•协助文献综述工作，以简化基于文献提交的材料；

•协助查阅可对比的海外评估报告（如有）；

•加强与其他监管机构的跨辖区协调和沟通；

•为商业回报率低但公共卫生收益高的药品提供费用减免（目前向TGA申请和评估适应症扩展的费用约为14.8万加元）；

•简化同时提交监管和报销评估的材料；

•为首次申请新适应症（使用重新调整用途的非专利药物）的申办方提供独占期。

方案2——加强信息共享和获取

•为澳大利亚药品使用数据的开放获取提供便利；

•提供一种查找相关的国际监管和报销审批评估报告或决策摘要的简单机制。

方案3——推动积极注册和审查

•征询公众对申办药品新适应症的兴趣意向，这可能仅限于非商业组织；

•要求申办方提出其他适应症的申请；

•药品福利咨询委员会（PBAC）有权在无申办方申请的情况下批准纳入额外的适应症。

这份征询文件提出的问题对创新者和非专利药申办方都具有重要而深远的影响，第一轮公开意见征询已于2021年3月30日结束，结果值得关注。（编译自www.lexology.com）

翻译：王丹　校对：罗先群