加拿大专利药品价格审查委员会（“委员会”）于近日发布了一份文件，题为：《塑造未来：专利药品价格评审委员会新指南第二阶段咨询讨论指南》（“《讨论指南》”）。这份《讨论指南》概述了一个新的拟议价格审查框架，包括初次价格审查和初次后价格审查[均以国际价格比较（IPC）为基础]、关于投诉的特别规定和深入审查，所有这些都将在即将出台的指南中实施。

根据《讨论指南》，新指南将旨在使委员会的行政框架现代化并且简化，确保价格不会过高，并保持透明度和可预测性。

委员会已邀请利益相关者在2024年9月11日之前就讨论指南提供反馈意见。委员会还将在8月举办一次网络研讨会，具体日期尚未确定。届时，利益相关方将有机会提交问题。

拟议框架

A部分：初次价格审查

根据拟议的框架，委员会将：

使用IPC将专利药品的清单价格与国际比较价格进行比较，并设定一个阈值（如中位数、最高国际价格等，阈值待定）。

在此基础上，低于所采用的审查阈值的清单价格将被视为“定价过高”风险较低的价格，并将在60天内接受委员会的初次审查。在每年进行一次初次后价格审查（参见B部分）或因投诉而进行审查（参见C部分）之前，不需要进一步考虑。如果由于缺乏国际比较价格而无法进行IPC（即药品在加拿大推出时间早于委员会指定的11个比较国家/地区中的任意国家/地区），则不会触发深入审查。

委员会正在就适用的价格审查阈值是否应为最高国际价格、国际价格中位数或两者之间的中点（平均值）征求意见。

委员会认识到，许多权利持有人认为最高国际价格是最合适的价格水平，因为根据定义，低于最高国际价格的价格不可能过高。然而，委员会指出，在某些情况下，它认为低于最高国际价格的价格有可能也是过高的。例如，当治疗类别比较（TCC）明显低于IPC时，例如在Shire BioChem Inc.（涉及药品Adderall XR，2008年）和HorizonPharma（涉及药品Procysbi，2022年）案听证会上的情况，其中委员会认为高于TCC与国际价格中位数之间的中点的价格是过高的）。

然而，鉴于拟议框架的前提是减轻委员会的行政负担，因此使用国际价格中位数作为适用的价格阈值可能不切实际。在这种情况下，《讨论指南》指出：

在行政效率方面，委员会意识到，工作人员每年可以执行的深入审查数量受到限制，而且随着IPC识别标准低于最高国际价格标准，深入审查的数量也在增加。

数据显示，近年来，37%的新药价格超过了国际价格中位数，78%的所有药品价格超过了国际价格中位数。如果采用了国际价格中位数，那么人们可能会质疑委员会是否有足够的资源每年进行如此多的价格审查。

如果使用中点，则意味着超过一半的药品可能会定价过高，并需要进行深入审查，但只有21%的新药需要审查。另一方面，使用最高国际价格意味着所有药品中有1/3价格可能过高，并需要进行深入审查，但只有8%的新药需要审查。

这可能会有利于选择中点或最高国际价格作为价格审查阈值，因为从行政角度来看，国际价格中位数可能站不住脚。此外，使用国际价格中位数和高国际价格之间的中点（或国际价格中位数）可能会对可预测性产生负面影响，因为随着药物在委员会指定的11个国家/地区的上市，国际价格中位数将会不断变化。

B部分：初始后价格审查

根据拟议的框架，委员会将：

将专利药品的清单价格与用于初次价格审查的相同IPC阈值进行比较。

将清单价格变化与消费者物价指数（CPI）的变化进行比较。

每年进行一次比较。

这一审查的目的是持续监测药品价格在药品专利生命周期的任何阶段是否过高（即高于所采用的阈值）。

从历史上看，委员会通过确保物价涨幅不超过CPI来进行持续监测。然而，如果选择了最高国际价格以外的任何定价阈值，那么拟议的年度审查将需要持续的基准测试（即，由于国际价格中位数将随着药品在委员会指定的11个国家的上市时间而发生变化，因此在某一年被认为不高的价格在另一年可能会变得过高）。

与此相关的一点是，委员会建议仅对现有药品[即在2022年7月1日之前符合非过高平均价格（NEAP）或最高平均潜在价格（MAPP）标准的药品]留出一个遵守新指南的过渡期。对于新药，目前还没有考虑过这样的过渡期。

C部分：特别规定

在拟议的框架下，委员会计划：

提高其投诉程序的有效性和相关性，将此作为一种权宜之计，以确保在需要时可以确定委员会的IPC价格审查未涵盖的特定案件情况以进行深入审查。

只有在收到投诉的情况下，才对需要减少报告义务的特定类别的药品进行深入审查。

在这一部分中，委员会指出，它正在考虑哪些人群应该能够提出投诉，包括联邦卫生部长或其任何省或地区对口部门、仅限公共和/或私人付款人、除权利持有人以外的所有人等。

委员会目前还在征求意见，以确定专利生物仿制药和/或疫苗是否应像其他药品一样接受价格审查，或者只有在收到投诉后才进行深入审查。

D部分：深入审查

根据拟议的框架，委员会将：

进行深入审查，将《专利法》第85（1）条中概述的所有因素纳入考虑，包括与IPC的价格比较，CPI的变化以及国内和国际治疗类别比较（dTCC和iTCC）。

虽然深入审查标准将与药品的清单价格进行比较，但委员会在考虑权利持有人提交的自愿承诺中可能出现的超额收入金额时，将继续使用权利持有人提交的每包平均价格和/或净收入。

在这一深入审查中考虑的因素以及不同因素的权重并没有得到很好的说明。似乎该分析可能包括对药品以外的副作用和不良事件进行权衡的科学审查，然后与其他药品进行比较。就各利益相关方（委员会、权利持有人和数据监测分析平台）的作用以及进行科学审查以确定适当比较对象的时间和过程而言，正在考虑的过程似乎相当复杂。

《讨论指南》标志着加拿大在明确专利药品价格监管环境方面迈出了重要一步。权利人现在面临着一个关键的评论期，同时也是一个塑造专利药品定价未来的机会。（编译自www.lexology.com）

翻译：王丹　校对：刘鹏